Zieke patiënten moeten vanzelfsprekend altijd de best mogelijke behandeling krijgen, die het meest effectief is in hun persoonlijke situatie. Daarom wordt er altijd gezocht naar manieren om nóg patiëntgerichter te kunnen behandelen. In dat kader doet Hans Kroes, apotheker promovendus in het Medisch Centrum Leeuwarden, onderzoek naar hoe nieuwe, dure geneesmiddelen zo effectief mogelijk ingezet kunnen worden.
ONDERZOEK NAAR NIEUWE GENEESMIDDELEN
In het geval van het onderzoek van Kroes gaat het om de behandeling van patiënten met ernstig astma, die zogeheten ‘biologics’ krijgen om hun klachten te behandelen. De laatste jaren is er een aantal van deze nieuwe, dure geneesmiddelen op de markt gekomen dat bij ernstig astma wordt gebruikt. “En omdat deze middelen zo duur zijn, wil je ze zo goed mogelijk toepassen”, legt Kroes uit. Dat was dan ook de directe
aanleiding voor zijn promotieonderzoek. Maar ook het verzamelen van informatie over nieuwe geneesmiddelen in de praktijk is van belang. Geneesmiddelen worden vooraf getest, maar de ‘real world data’ zijn ontzettend belangrijk om de werking van geneesmiddelen in de praktijk goed te kunnen toetsen, aldus Kroes. Bij de introductie van deze biologics werd door een aantal artsen herkend dat er een noodzaak is om deze real world data op grote schaal te gaan verzamelen. Om dit te doen, werden er verschillende registers ingericht, waarin de toestand van astmapatiënten en het effect
van biologics op een geanonimiseerde manier kan worden vastgelegd. Door deze registers vervolgens te analyseren, kunnen er conclusies worden getrokken over welk geneesmiddel in welke situatie effectief kan zijn voor de behandeling van een patiënt.
VOORTREKKERSROL IN LANDELIJK REGISTER
Voor zijn onderzoek houdt Kroes zich met twee van deze registers bezig: RAPSODI en SHARP. Het RAPSODIregister (Register of Adult Patients with Severe Asthma
for Optimal DIsease management) is het Nederlandse register voor ernstig astma. Het MCL is één van de drie oprichters hiervan, maar inmiddels zijn er 21 ziekenhuizen in heel Nederland aangesloten. Zij leveren data, die vervolgens in het register worden verzameld.
De patiënt wordt bij de start van de behandeling met de biologics volledig doorgemeten en vervolgens ieder jaar opnieuw geëvalueerd. Kroes: “Ieder ziekenhuis
verzamelt jaarlijks data op een gelijke, gestandaardiseerde manier. Daarnaast vult de patiënt iedere drie maanden vragenlijsten in. Op die manier verzamelen we inmiddels gegevens van zo’n 1100 patiënten. Dit register bestaat al een aantal jaar en ik help met aanvullen en vooral ook analyseren van de data. Binnen het register doe ik een aantal onderzoeken om te kijken hoe we die data kunnen gebruiken om lessen te trekken over de uitkomsten van de behandeling en het voorspellen van respons op de
behandeling, zodat we deze optimaal kunnen toepassen.
”Kroes haalt veel voldoening uit zijn onderzoek en vindt het vooral ook leuk dat hij met het MCL voortrekker is binnen RAPSODI. “Het is leuk om zo grootschalig, nationaal onderzoek te doen. En het MCL heeft een leidende rol in het RAPSODI-register. Naast één van de oprichters is MCL-longarts Anneke ten Brinke nu ook voorzitter van stichting RAPSODI. Zo spelen wij er als ziekenhuis dus een heel belangrijke rol in.”
INTERNATIONALE AANPAK
Het RAPSODI-register bevat inmiddels dus data van honderden patiënten. Naast RAPSODI werkt Kroes ook mee aan het Europese SHARP (Severe Heterogeneous
Asthma Registry, Patient-centered). SHARP tilt de aanpak met registers naar een hoger niveau, door een platform te ontwikkelen waarbij zo veel mogelijk nationale registers aan elkaar worden gekoppeld. “Meerdere landen in Europa hebben, net als wij met
RAPSODI, hun eigen astmaregister. Je hebt dus al die losse registers, maar eigenlijk zou je die data willen combineren, zodat je nog meer gegevens kan verzamelen over die biologics. De ERS (de gemeenschap van longartsen in Europa) herkende die noodzaak om registers aan elkaar te koppelen.” Om die reden werd SHARP opgericht door de ERS.
Dat koppelen klinkt makkelijker dan het is, volgens Kroes. “Het doel met SHARP is om een platform te ontwikkelen waarbij de individuele patiëntdata binnen de landen blijven (privacygevoelige data mogen niet over grenzen heen), maar toch gecombineerd kunnen worden. Daarom is een FAP (Federated Analysis
Platform) gemaakt: een platform waarmee je vanuit ieder land samengevatte data ontvangt die niet te herleiden is tot een persoon, maar wel bruikbaar is voor het beantwoorden van onderzoeksvragen.” Kroes geeft aan dat dat een behoorlijke uitdaging is, maar wel iets dat het onderzoek uniek maakt. “Vanuit het MCL ben ik betrokken bij het eerste onderzoek dat die FAP gaat gebruiken. Dat is te danken aan het feit dat wij zo’n belangrijke rol spelen bij dat Nederlandse astmaregister. Dat vertaalt zich nu in het spelen van een belangrijke rol in het Europese register. We zijn nu bezig met het eerste onderzoek in Europa dat ongestandaardiseerde data uit verschillende landen gebruikt en dat samenvoegt tot een onderzoek naar één van die dure biologics met duizenden patiënten. En dat is ontzettend gaaf.”
OVER GRENZEN HEEN
Kroes is trots dat hij onderdeel uitmaakt van het internationale SHARP-platform: “Het feit dat ik gevraagd ben om betrokken te worden bij het Europese register is tof. Het is echt een blijk van vertrouwen. En dat wij als MCL zijnde hier een prominente rol in spelen is ook heel leuk. Het maakt me trots dat we dit als ziekenhuis mogelijk hebben gemaakt met keiharde inzet.” Daarnaast vindt hij het leuk dat zijn onderzoek meerdere grenzen doorbreekt. “Ik kijk zo over grenzen heen, het is niet allemaal binnen het MCL. We hebben grote nationale onderzoeken, maar daar houdt het niet op, omdat we dus ook internationaal onderzoek doen. En het is leuk om als MCL daar voortrekker in te zijn.”
DOELMATIG GEBRUIK
En dat allemaal met één doel: zoveel mogelijk nuttige informatie verzamelen over het effect van een geneesmiddel op een patiënt, zodat de zorg nog meer gefocust kan worden op de individuele situatie waarin de patiënt verkeert. Kroes hoopt zo bij te dragen aan het optimaal gebruik van de biologics bij ernstig astma.
